Sma, risultati positivi per nuova terapia genica sperimentale
(Adnkronos) – Novartis ha annunciato risultati positivi in termini di sicurezza ed efficacia dal programma di fase III per onasemnogene abeparvovec intratecale (OAV101 IT) in un'ampia popolazione di pazienti di età compresa tra 2 anni e meno di 18 con atrofia muscolare spinale (Sma). Nello studio di fase III Steer, il trattamento ha determinato un […]





