Esofagite eosinofila, in Italia la prima terapia per bambini tra 1 e 11 anni

(Adnkronos) - Anche in Italia è disponibile il primo trattamento dell'esofagite eosinofila (Eoe) in età pediatrica. Si tratta di dupilumab che - come da determina dell’Aifa-Agenzia italiana del farmaco pubblicata in Gazzetta ufficiale - verrà rimborsato per la patologia, quando prescritto in bambini di età compresa tra 1 e 11 anni di almeno 15 kg di peso e che non sono adeguatamente controllati, non sono candidati o sono intolleranti alla terapia medica convenzionale. Lo annuncia Sanofi, in una nota, sottolineando che "si tratta di un traguardo fondamentale per questa popolazione di pazienti che sino ad ora non aveva opzioni per gestire una patologia cronica e progressiva che impatta notevolmente sulla qualità di vita e le relazioni sociali del bambino e di tutta la famiglia", in una fase particolarmente critica della vita, in cui una corretta nutrizione è essenziale per la crescita e lo sviluppo.  "Vivere con l’esofagite eosinofila significa affrontare ogni giorno difficoltà che vanno ben oltre i sintomi fisici - afferma Roberta Giodice, presidente di Eseo Italia, associazione di famiglie contro l'esofagite eosinofila e le patologie gastrointestinali eosinofile - La necessità di svariati controlli ed esami invasivi per monitorare e mantenere stabile la remissione, le limitazioni alimentari, a volte anche autoinflitte, la paura del pasto, le ripercussioni sulla socialità e sulla vita scolastica possono pesare enormemente su bambini e adolescenti, così come sulle loro famiglie. Poter ampliare le opportunità di cura e disporre in commercio di una terapia mirata per questa patologia rappresenta una risposta concreta fondamentale ai bisogni dei pazienti e apre la strada a un miglioramento sostanziale della loro qualità di vita". La rimborsabilità si basa sui risultati dello studio registrativo di fase 3 Eoe Kids, che ha dimostrato come la risposta a dupilumab nei bambini affetti da Eoe sia simile a quella ottenuta nelle popolazioni di adulti e adolescenti per i quali il farmaco era già approvato e rimborsato. In particolare, ha consentito la remissione istologica della malattia nella maggior parte dei pazienti, una riduzione della conta degli eosinofili intraepiteliali esofagei, una riduzione dei risultati endoscopici anomali e della gravità ed estensione della malattia (misurata a livello microscopico) e un miglioramento complessivo dei sintomi e della loro gravità, nonché la diminuzione del numero di giorni con almeno un sintomo. I risultati dello studio sono stati pubblicati nel ‘New England Journal of Medicine’.  L’esofagite eosinofila è una malattia infiammatoria cronica e progressiva, legata a un’infiammazione di tipo 2, che compromette la struttura e la funzione dell’esofago. Spesso difficile da riconoscere, viene frequentemente confusa con disturbi digestivi più comuni, con conseguenti ritardi nella diagnosi e nell’avvio di un trattamento adeguato. L’incidenza della patologia - riporta la nota - è in costante aumento. Nei paesi occidentali, è stimata in circa 20 casi per 100.000 abitanti e di 2,6 casi ogni 100.000 bimbi, in età pediatrica. La malattia presenta un andamento bimodale, con un primo picco intorno ai 12 anni e un secondo tra i 30 e i 44.  Negli ultimi vent’anni si è osservato un incremento costante di incidenza e prevalenza, con un rischio di sviluppare la patologia 2-3 volte maggiore nei maschi rispetto alle femmine. I bambini con Eoe presentano inoltre un rischio più elevato di patologie atopiche associate come asma, rinite allergica e dermatite atopica. La sintomatologia varia in base all'età e può avere un impatto significativo sulla nutrizione, sulla crescita e sulla qualità della vita dei pazienti pediatrici. Nei neonati e lattanti i sintomi più frequenti includono rigurgito, vomito, rifiuto dell'alimentazione e difficoltà di crescita. Nei bambini in età prescolare prevalgono dolore addominale, nausea e disturbi simili al reflusso gastroesofageo. Nei piccoli in età scolare e negli adolescenti, si manifesta più spesso con difficoltà nella deglutizione, episodi di blocco del bolo alimentare e dolore toracico non correlato alla deglutizione. Oltre alle manifestazioni fisiche, la malattia può incidere in modo rilevante anche sul benessere psicologico e sociale, influenzando la vita quotidiana e le relazioni familiari e scolastiche. "L'esofagite eosinofila è una patologia cronica complessa, che richiede un approccio basato sull'evidenza scientifica e multidisciplinare - illustra Claudio Romano, Past president della Società italiana di gastroenterologia epatologia e nutrizione pediatrica (Sigenp) e presidente della fondazione Sigenp Ets - Come Sigenp siamo impegnati da anni nel promuovere la conoscenza della malattia e nel supportare i clinici attraverso la definizione di raccomandazioni condivise. La disponibilità di una terapia biologica mirata e rimborsata per i bambini rappresenta un importante avanzamento, in linea con le nostre più recenti raccomandazioni di gestione, e consente una presa in carico più appropriata e personalizzata dei pazienti pediatrici con esofagite eosinofila".  La diagnosi di Eoe in età pediatrica richiede un approccio integrato. Secondo le Linee guida Sigenp 2025, è fondamentale combinare la valutazione dei sintomi clinici con l'esame endoscopico e l'analisi istologica. Gli score Erefs (endoscopico) ed Eoehss (istologico) rappresentano strumenti essenziali non solo per confermare la diagnosi e definire il fenotipo della malattia, ma anche per monitorare la risposta alla terapia e il controllo della patologia nel tempo.  È inoltre indispensabile eseguire biopsie multiple dell'esofago, anche in presenza di un'endoscopia macroscopicamente normale, per ridurre il rischio di diagnosi mancate. "Nei bambini l'esofagite eosinofila non è solo una malattia dell'esofago, ma una condizione che può influenzare profondamente il comportamento alimentare, in una fase cruciale, la crescita e il benessere generale", evidenzia Salvatore Oliva, responsabile del servizio di Gastroenterologia ed endoscopia digestiva pediatrica presso il dipartimento materno infantile e scienze urologiche della Sapienza Università di Roma, Aou policlinico Umberto I. "Fino a oggi le opzioni terapeutiche erano limitate e spesso non specificamente approvate per l'età pediatrica. L'arrivo di dupilumab introduce una novità rilevante: una terapia mirata che ha dimostrato efficacia clinica e istologica e che può modificare il percorso di malattia, migliorando il controllo dei sintomi e riducendo il carico per pazienti e famiglie".  [email protected] (Web Info)