Farmaci, report su terapie avanzate: “Innovazione non solo per malattie rare, spesa oltre 1,6 miliardi nel 2031”

(Adnkronos) - Terapie geniche, cellulari e prodotti di ingegneria tissutale "stanno aprendo nuove possibilità di cura per numerose patologie, tra cui quelle rare, tumori e malattie del sangue che fino a ora non avevano alternative terapeutiche". Sono i cosiddetti Atmp, terapie avanzate che utilizzano geni, cellule o tessuti per intervenire sui meccanismi alla base della malattia e che, in alcuni casi, con una singola somministrazione, possono produrre un beneficio duraturo se non permanente. Il percorso che porta queste innovazioni dal laboratorio al paziente è ancora caratterizzato da diverse complessità - informa una nota - Al 31 agosto 2026, "a fronte di 53 terapie avanzate sottoposte a valutazione europea e 33 autorizzate, soltanto 24 mantengono un'autorizzazione all'immissione in commercio attiva e 16 risultano rimborsate in Italia dal Servizio sanitario nazionale". È quanto emerge dal IX Report Italiano sugli Atmp, presentato oggi a Roma agli Atmp Days 2026, l’appuntamento annuale promosso da Cencora, che fotografa lo stato dell'arte delle terapie avanzate in Europa e in Italia, analizzandone sviluppo clinico, valutazione regolatoria, accesso al mercato, sostenibilità economica e implementazione nei percorsi assistenziali. "Tra il 2019 e il 2025 - continua la nota - la spesa italiana per le terapie avanzate è passata da 1,38 a 222,6 milioni di euro, mentre i consumi sono aumentati da 14 a 1.195 confezioni. Secondo lo scenario ritenuto maggiormente rappresentativo dal Report, la spesa potrebbe crescere da circa 563 milioni di euro nel 2027 a oltre 1,6 miliardi nel 2031. Si tratta di stime che richiedono prudenza e devono essere interpretate come strumenti di programmazione e supporto alle decisioni, ma che confermano la necessità di pianificare per tempo risorse, reti assistenziali e capacità dei centri". 

"Per comprendere perché una terapia avanzata riesca o meno a raggiungere i pazienti è necessario considerare l’intero percorso, dalla ricerca e dalla generazione delle evidenze fino alla valutazione, alla rimborsabilità e alla concreta implementazione nei sistemi sanitari. È proprio nel passaggio tra una fase e l’altra che possono emergere colli di bottiglia clinici, regolatori, economici e organizzativi", afferma Chiara Lucchetti, Head of Market Access di Cencora Italia e componente del comitato direttivo di Atmp Forum.  

Aggiunge Claudio Jommi, professore di Economia aziendale, università degli Studi del Piemonte Orientale, dipartimento di Scienze del Farmaco, Novara; presidente eletto di Ispor Italy Rome Chapter e componente del Comitato direttivo di Atmp Forum: "L'edizione 2026 del Report evidenzia come la sfida non sia soltanto sviluppare nuove terapie, ma creare le condizioni affinché queste possano raggiungere i pazienti in modo tempestivo e sostenibile. Accanto al monitoraggio delle terapie in sviluppo e disponibili, stiamo approfondendo gli elementi che influenzano la sostenibilità economica degli Atmp, il ruolo della programmazione regionale e le tecnologie emergenti che potranno ridefinire i percorsi di cura". 

Oltre a monitorare le terapie già autorizzate e disponibili, il Report analizza gli studi clinici in corso, le aree terapeutiche a maggiore crescita e i fattori che potrebbero influenzare l'evoluzione del settore nei prossimi anni. "Le terapie avanzate dimostrano come la ricerca possa trasformare concretamente la storia naturale di molte malattie, offrendo nuove opportunità terapeutiche, in particolare in alcune aree caratterizzate fino a pochi anni fa da opzioni di trattamento limitate o assenti. La vera sfida consiste però nel tradurre una promessa scientifica in una terapia sicura, efficace e realmente accessibile ai pazienti. Per raggiungere questo obiettivo sono necessari dati solidi, competenze altamente specialistiche e un dialogo precoce e continuo tra ricercatori, autorità regolatorie, clinici e sistema sanitario", dichiara Paolo Gasparini, professore ordinario di Genetica Medica, dipartimento di Scienze Mediche chirurgiche e della Salute e del dipartimento di Scienze della Vita e direttore della Scuola di Specializzazione in Genetica Medica, Università degli Studi di Trieste; membro del Comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia europea dei medicinali e membro Comitato etico nazionale per le sperimentazioni cliniche relative alle terapie avanzate dell’Aifa. 

"L’accesso, tuttavia, non si esaurisce con la decisione di rimborso - continua la nota - Occorre attivare i centri, formare il personale, definire i percorsi di invio dei pazienti e organizzare la presa in carico, la logistica e il monitoraggio nel tempo. La programmazione deve iniziare prima dell’arrivo della terapia. Conoscere in anticipo le tecnologie in sviluppo, la popolazione potenzialmente interessata e i requisiti necessari ai centri permette di preparare il sistema e di ridurre i tempi tra l’autorizzazione e l’accesso effettivo. La sostenibilità non riguarda soltanto il prezzo del medicinale, ma anche la capacità di utilizzare le risorse disponibili in modo programmato, appropriato ed equo. La crescente diffusione degli Atmp pone inoltre nuove sfide in termini di sostenibilità e capacità organizzativa del sistema sanitario".  

"Per il paziente l’accesso non coincide con l’esistenza di una terapia o con la sua approvazione - osserva Walter Marrocco, responsabile scientifico Federazione italiana medici di medicina generale (Fimmg) e componente Commissione scientifica ed economica del farmaco - Significa ricevere una diagnosi tempestiva, essere indirizzato al centro appropriato e trovare un percorso capace di accompagnarlo prima e dopo il trattamento. Anche la medicina del territorio può contribuire, riconoscendo precocemente i bisogni, facilitando l’invio ai centri specialistici e sostenendo la continuità assistenziale nel lungo periodo".  

Gli Atmp Days si sono chiusi lanciando un messaggio chiave: l’innovazione scientifica, da sola, non è sufficiente. Per trasformarla in un beneficio reale servono programmazione anticipata, collaborazione tra livelli nazionali e regionali, reti cliniche preparate e modelli capaci di conciliare accesso, appropriatezza e sostenibilità. L’iniziativa - conclude la nota - ha il patrocinio di Aifa-Agenzia italiana del farmaco, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - Irccs, Cittadinanzattiva, Farmindustria, Federchimica Assobiotec, Istituto superiore di sanità, Sif-Società italiana di farmacologia, Uniamo-Federazione italiana malattie rare, università del Piemonte Orientale e realizzato con il contributo non condizionante di Bayer, Csl, Gilead Kite, medac pharma, Pierre Fabre, Cordex Biologics, Eli Lilly, Novartis e Utragenyx. 

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