Testata Giornalistica registrata al Tribunale di Modena aut. 20/2017
21 Maggio 2024
Testata Giornalistica reg Trib. MO aut. 20/2017

Terapia genica per i bambini farfalla, studio di Unimore pubblicato su prestigiosa rivista internazionale

L’epidermolisi bollosa (EB), più nota come malattia dei bambini farfalla, è una patologia genetica che comporta la formazione di continue lesioni bollose sulla pelle, dovute a piccolissimi traumi meccanici e minimi sfregamenti, che impattano fortemente sulla qualità di vita di questi pazienti. In base al tipo di gene mutato, si distingue in diverse forme, di cui le più severe sono Giunzionale e Distrofica.

Nel 2017 ha fatto il giro del mondo la storia del piccolo Hassan, un “bambino farfalla” siriano trattato a Bochum, in Germania, con la terapia genica sviluppata dal prof. Michele De Luca, direttore del Centro di Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari” di Unimore e co-fondatore dello spin-off universitario Holostem.

Dopo il fallimento di tutti i tentativi di curare il piccolo paziente, che aveva perso gran parte della pelle a causa di ripetute infezioni ed era tenuto in sedazione farmacologica per il dolore insopportabile, i medici di Bochum si erano rivolti al team modenese in cerca di aiuto. Ottenuta l’approvazione per uso compassionevole dalle autorità regolatorie tedesche, tra settembre e novembre 2015 sono state trapiantati quasi un metro di lembi di epidermide geneticamente corretta che hanno salvato il piccolo paziente, consentendogli una qualità della vita che prima non aveva mai avuto.

Dal 2015 ad oggi Hassan è stato seguito dal punto di vista clinico dai medici di Bochum e di Muenster in Germania, mentre il follow-up biologico-molecolare è stato eseguito a Modena. I risultati di questo lungo follow-up (5 anni) sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine, una delle riviste mediche più prestigiose del mondo.

Lo studio conferma che le colture di epidermide geneticamente corretta possono ricostruire estese aree del corpo in pazienti con Epidermolisi Bollosa Giunzionale (la forma da cui era affetto Hassan) per molti anni.

Poiché l’epidermide, che è un tessuto soggetto a frequente rinnovamento anche negli individui sani, si rinnova circa ogni 1-2 mesi, dobbiamo pensare che la pelle di Hassan abbia superato circa 30-60 cicli di rinnovamento mantenendo la propria integrità e funzionalità, in accordo con quanto già visto in un primo paziente trattato nel 2006, senza mai manifestare nessuna lesione bollosa nelle aree trattate.

Diversi test clinici, cellulari e molecolari hanno dimostrato l’adeguatezza di numerosi parametri, tra cui la ricostruzione del sistema immunitario della pelle, la presenza di una barriera cutanea intatta, un adeguato livello di idratazione della pelle con la presenza ghiandole sebacee e sudoripare. E i test eseguiti sulle cellule del paziente hanno dimostrato la sicurezza del trattamento, confermando i risultati ottenuti in vitro in oltre 30 anni di ricerca di base.

“I risultati clinici a lungo termine, che mostrano un’epidermide transgenica stabile e robusta dopo oltre 5 anni di follow-up -  spiega il prof. Michele De Luca di Unimore - ci indicano che siamo sulla strada giusta e ci spingono a proseguire con ancora maggiore determinazione i nostri sforzi per sviluppare una piattaforma di terapia genica per aggredire anche altre forme gravi di EB, come quella Distrofica, e altre patologie monogeniche come l’ittiosi”.

SulPanaro Expo

RESTO D'ITALIA E MONDO

Rubriche

Un raggio di sole tra la cronaca, per te le poesie di Luigi Golinelli - 3
Arte - E' la rubrica per un momento di tregua dalla frenesia della cronaca, pubblicando le poesie che il poeta Luigi Golinelli di San Felice Sul Panaro ha gentilmente messo a disposizione per voi lettori.
Glocal
Il loop della scarsità
Glocal - La nostra è un’epoca plasmata da un eccesso di stimoli che ci seducono nella direzione dell’accumulo: consumare più del necessario, acquistare oggetti inutili e cercare piaceri effimeri.
Un raggio di sole tra la cronaca, per te le poesie di Luigi Golinelli - 2
Arte - E' la rubrica per un momento di tregua dalla frenesia della cronaca, pubblicando le poesie che il poeta Luigi Golinelli di San Felice Sul Panaro ha gentilmente messo a disposizione per voi lettori.
“E adesso un libro” | Rubrica di libri - 6 titoli da non perdere
Rubrica - La rubrica letteraria a cura dell’autrice mirandolese Francesca Monari.
Appunti di gusto | Tutto quello che c’è da sapere della focaccia fiorita
Rubrica - Creatività, ortaggi e farine; questi gli ingredienti che danno vita a questa scenografica focaccia. Rubrica a cura di Francesca Monari
Superbonus - nuova comunicazione preventiva
Rubrica - Ce ne parla il dottor Alessandro Bergonzini: commercialista e revisore legale, residente a Camposanto
Linee guida per i Social | Ecco come creare post perfetti in pochi e semplici passaggi
Rubrica - Ed eccoci al terzo appuntamento con Susanna Baraldi, titolare di un’agenzia di comunicazione mirandolese. Oggi impareremo a destreggiarci tra post, reel e video.
Un raggio di sole tra la cronaca, per te le poesie di Luigi Golinelli - 1
Il punto - E' la rubrica che abbiamo deciso di avviare per un momento di tregua dalla frenesia della cronaca, pubblicando le poesie che il poeta Luigi Golinelli di San Felice Sul Panaro ha gentilmente messo a disposizione per voi lettori.
Glocal
Gli italiani mangiano male
Glocal - In Italia, ogni dieci minuti, una persona muore per complicanze legate all'obesità.

Sul Panaro on air

    • WatchRiapre il Duomo di Finale Emilia a 12 anni dal terremoto - LE IMMAGINI DEL DRONE
    • WatchParcheggio al Policlinico di Modena, ecco come fare
    • WatchGiornata mondiale dell'ostretica, il saluto delle professioniste della nascita modenesi
  • I più letti

  • Most Read Posts

    • Non ci sono elementi
  • La buona notizia

    Fatto in casa
    Parchi dei quartieri in festa a San Felice: ecco il programma di "Estate nei parchi"
    Si comincia sabato 25 maggio a Dogaro. Poi il 31 Villa Gardè, il 6 giugno a Rivara, il 15 a Confine, il 20 al parco Puviani, il 27 al parco Conad, il 2 luglio a San Biagio, l’11 al parco Ciro Menotti, il 13 luglio al parco Estense, il 25 luglio a Pavignane
    Salute
    Riconoscimento per l’Endoscopia Ausl: studio sul trattamento delle ulcere sanguinanti pubblicato sulla principale rivista di settore
    L’équipe diretta dal dottor Mauro Manno è stata infatti protagonista al recente congresso della Società Europea di Endoscopia Digestiva (ESGE) che si è tenuto a Berlino
    L'incontro
    Diciassette anni di servizio per i Vigili del Fuoco Volontari di Mirandola
    La prima sede del distaccamento venne messa a disposizione dall’imprenditore Albertino Reggiani. Per sostenerli, si può fare una donazione fiscalmente detraibile o devolvere il 5x1000

    Curiosità

    Il fleximan della differenziata individuato a Bomporto: col cacciavate contro i cassonetti
    Il punto
    Il fleximan della differenziata individuato a Bomporto: col cacciavate contro i cassonetti
    La Polizia Locale del Sorbara lo ha trovato con le videotrappole: aveva danneggiato con un cacciavite l’apertura elettronica dei cassonetti per la raccolta differenziata dei rifiuti per ben due volte, in due distinte giornate
    Le migliori città per la movida in Italia: Modena al sesto posto
    Curiosità
    Le migliori città per la movida in Italia: Modena al sesto posto
    Un recente studio di BonusFinder Italia ha analizzato le 50 città più grandi d’Italia tenendo conto di diversi fattori chiave che caratterizzano l'esperienza di divertimento.
    Il Guercino torna a casa, a Finale Emilia, 12 anni dopo il terremoto
    Taglio del nastro
    Il Guercino torna a casa, a Finale Emilia, 12 anni dopo il terremoto
    Vale più di tre milioni di euro - è questa la stima dell'assicurazione - e sul mercato  dell'arte è ambitissimo: gli americani vanno pazzi per le opere dell'artista centese
    Da Mirandola a Bordeaux, piccoli musicisti della Bassa in missione in Francia
    Per i più piccoli
    Da Mirandola a Bordeaux, piccoli musicisti della Bassa in missione in Francia
    Continuano le attività a Bordeaux per la piccola delegazione della Fondazione Scuola di Musica Carlo e Guglielmo Andreoli.
    Per la riapertura del duomo di Finale Emilia un annullo postale speciale
    Ultime notizie
    Per la riapertura del duomo di Finale Emilia un annullo postale speciale
    In occasione della riapertura al culto del Duomo di Finale Emilia che avverrà domenica 26 maggio, Poste Italiane attiverà un Ufficio Postale Temporaneo
    Aurora boreale visibile anche sui cieli della Bassa modenese
    Curiosità
    Aurora boreale visibile anche sui cieli della Bassa modenese
    Lo storico evento, rarissimo alle nostre latitudini, sarà probabilmente visibile anche nella serata di oggi, sabato 11 maggio
    La corona di Mary of Modena, Maria Beatrice d'Este regina d'Inghilterra, torna nel modenese
    La storia
    La corona di Mary of Modena, Maria Beatrice d'Este regina d'Inghilterra, torna nel modenese
    Una grande occasione per conoscere la storia straordinaria della principessa modenese, non così nota, unica donna italiana che diventò regina d'Inghilterra.
    A Zocca il concorso per scegliere chi suona sul palco di Vasco Rossi a Milano e Bari
    L'incontro
    A Zocca il concorso per scegliere chi suona sul palco di Vasco Rossi a Milano e Bari
    A Zocca nasce il “Festival occa paese della musica” concorso canoro in collaborazione con Vasco Rossi
    Aceto balsamico, al solierese Fabio Franciosi il titolo di “Re della tavola”
    Ultime notizie
    Aceto balsamico, al solierese Fabio Franciosi il titolo di “Re della tavola”
    Al 19° “Palio della Ghirlandina” dedicato alla produzione familiare di aceto tradizionale di Modena di qualità
    I Rulli Frulli suonano a Roma, a cospetto del Papa
    L'incontro
    I Rulli Frulli suonano a Roma, a cospetto del Papa
    La diretta è in televisione

    chiudi